Morre nos EUA menina que participava de estudo clínico de terapia gênica

A empresa francesa de biotecnologia Lysogene anunciou, nesta quinta-feira (15), a morte de um de seus pacientes - uma menina de cinco anos tratada nos Estados Unidos como parte de um estudo clínico que avalia um tratamento genético para uma doença pediátrica rara e incurável.

Em um comunicado, a empresa afirmou que "a causa imediata da morte é desconhecida neste momento" e que, "nesta fase, não há evidências de que este evento esteja relacionado com a administração do produto" utilizado neste estudo clínico internacional.

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A paciente é uma menina de 5 anos que não estava hospitalizada no momento de seu falecimento. Ela já havia recebido o tratamento em um dos quatro centros de testes clínicos da Lysogene nos Estados Unidos e voltou para casa, disse a empresa à AFP.

O objetivo do ensaio clínico LYS-SAF302 é desenvolver uma terapia gênica para a mucopolissacaridose tipo IIIA (MPS IIIA), uma doença neurodegenerativa pediátrica grave de origem genética. Ainda sem cura, ela também conhecida como Síndrome de Sanfilippo tipo A.

Até o momento, 18 pacientes foram tratados neste estudo clínico, na Europa e nos Estados Unidos. A empresa disse estar "profundamente triste com a morte desta criança" e permanece "comprometida com o programa LYS-SAF302 e com a comunidade de pacientes Sanfilippo".

A empresa acrescentou que está reunindo "informações adicionais" e fará uma investigação para determinar a causa da morte.