SUS aplica pela 1ª vez remédio de R$ 7 milhões, um dos mais caros do mundo

Dois bebês diagnosticados com atrofia muscular espinhal (AME) receberam as primeiras doses do medicamento Zolgensma disponibilizadas pelo SUS (Sistema Único de Saúde). A dose do remédio tem custo médio de R$ 7 milhões.

O que aconteceu

As aplicações aconteceram de forma simultânea na quarta-feira. Segundo comunicado oficial do Ministério da Saúde, um dos bebês foi atendido no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, e o outro realizou o procedimento no Hospital Maria Lucinda, no Recife. Os bebês que receberam o medicamento foram priorizados por atenderem a todos os critérios clínicos e por estarem próximos de atingir os seis meses, considerado o limite de idade para a infusão.

A paciente atendida em Brasília foi diagnosticada com AME aos 13 dias de vida. "É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui para frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente", declarou Millena Brito, mãe da bebê, ao portal do Ministério da Saúde.

O onasemnogeno abeparvoveque, comercializado como Zolgensma, é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. O medicamento já foi considerado como o "remédio mais caro do mundo", já que a dose tem um custo médio de R$ 7 milhões. Depois dele, outros medicamentos ainda mais caros foram lançados, para tratamento de outras doenças.

A terapia foi incorporada ao SUS em março deste ano, por meio de Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o ministério e a farmacêutica. O pagamento por parte do ministério ficará condicionado ao resultado observado no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada. Com a incorporação, o Brasil se torna o sexto país a disponibilizar o medicamento em sistemas públicos de saúde, se juntando a Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.

O tratamento com o Zolgensma consiste em uma dose única, ministrada por uma sonda. Os pacientes que receberem o medicamento serão acompanhados clinicamente até os cinco anos pelo serviço de referência responsável pela infusão.

Segundo o Ministério da Saúde, a expectativa é de que sejam aplicadas 137 doses do medicamento em dois anos. Segundo a pasta, já foram protocolados 15 pedidos de acesso ao medicamento via SUS. O medicamento é indicado para pacientes de até 6 meses que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

Além deste medicamento, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo, que atuam para evitar a progressão da doença. Os pacientes que receberam o Zolgensma não têm necessidade de receber outra terapia para AME.

Como ter acesso ao tratamento?

Para solicitar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, o médico responsável pela avaliação clínica dará início ao processo de solicitação da terapia.

Segundo o Ministério da Saúde, dos 36 serviços especializados, 31 estão autorizados a realizar a infusão do medicamento. Os serviços habilitados estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

Nos estados em que a infusão ainda não está habilitada, o acordo prevê, além do fornecimento do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável. A relação dos estabelecimentos pode ser consultada no portal do ministério.

A atrofia muscular espinhal (AME)

O medicamento é voltado para bebês com atrofia muscular espinhal (AME). A doença rara interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.

O Zolgensma bloqueia e previne a progressão da AME tipo 1. Para isso, um vírus insere no organismo do bebê uma cópia funcionante do gene afetado pela doença.

O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.
Ministério da Saúde

Sem o remédio, os bebês tinham alta probabilidade de morrer antes dos dois anos. Entre os 2,8 milhões de nascidos vivos no Brasil em 2023, estima-se que 287 tenham AME, segundo dados do IBGE (Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística).

*Com informações do Estadão Conteúdo