Tratamento recupera crescimento ósseo de cobaias com nanismo

Um tratamento experimental promissor permitiu restabelecer um crescimento ósseo normal em camundongos afetados pela forma mais frequente de nanismo e evitar complicações associadas à doença, segundo um estudo publicado nesta quarta-feira (18).

"O tratamento evitou, sobretudo, as complicações mais severas (do nanismo, como problemas respiratórios, paralisia etc) e reduziu a mortalidade", destacou Elvire Gouze, do Inserm  (Centro Mediterrâneo de Medicina Molecular), em Nice, no Sul da França, que é principal autora do trabalho publicado na revista americana Science Translational Medicine.

Os camundongos portadores do nanismo receberam, durante três semanas, duas injeções por semana do tratamento, desenvolvido a partir de um fator de crescimento. Os animais cresceram normalmente e alcançaram o tamanho de um adulto normal. Cerca de oito meses depois da suspensão da terapia, nenhum sinal de toxicidade foi detectada.

Além disso, os cientistas constataram que o aumento do tamanho da bacia permitiu às fêmeas tratadas ter um número de filhotes comparável ao de ratos sem a doença.

Contudo, preveniu a cientista, "será preciso ainda de três a cinco anos de trabalhos complementares com outros animais (primatas) para melhor compreender a toxicidade do princípio ativo antes de considerar um primeiro teste com humanos".

O tratamento experimental, que não é voltado para os adultos mas apenas aos mais jovens, é administrado por injeção subcutânea. A vantagem frente a outros tratamentos em estudo é que a durabilidade no organismo é longa o suficiente para não demandar aplicações diárias, observou.

A forma mais comum de nanismo, a acondroplasia, afeta um a cada 15 mil bebês. Esta doença genética rara se caracteriza por um desenvolvimento ósseo anormal dos ossos longos dos braços e das pernas, assim como de outros ossos do crânio. Na idade adulta, a altura dos indivíduos afetados é de 1,35 metro, em média.

Nos casos mais severos, deformações no crânio e nas vértebras podem levar a complicações neurológicas e/ou ortopédicas (escoliose) que necessitam de cirurgia, por exemplo para aumentar o canal vertebral para evitar a compressão da medula espinhal.

Os cientistas usaram o princípio ativo - os receptores FGFR3 humanos solúveis funcionais - como artifício para restabelecer o equilíbrio necessário entre a ativação e a inibição do crescimento ósseo.

Na origem desta patologia está uma mutação do gene FGFR3 (fator de crescimento do fibroblasto receptor 3). A proteína originária deste gene é um receptor conhecido por seu papel na regulação do crescimento ósseo. Nessa forma de nanismo, a perturbação desse tipo de sistema chave-fechadura impede o crescimento dos ossos.

"É uma etapa, avançamos pouco a pouco, [mas] isto nos dá esperança", comentou Patrick Petit-Jean, "62 anos, 1,40 metro", vice-presidente da Associação de Pessoas de Pequeno Porte (APPT, na sigla em francês), ele mesmo portador da acondroplasia. Por isso, "não é um milagre", acrescentou placidamente este defensor da diversidade, enquanto aguarda desenvolvimentos futuros.

O hormônio do crescimento neste tipo de nanismo não funciona, explicou Gouze. E, afirmou, o tratamento experimental não altera a hereditariedade, ou seja, a possibilidade de transmitir esta deficiência genética.